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Pascale CUNY, pharmacien, chef de projet chimiothérapies, direction pharmacie, Ramsay Santé

Médica­ments en autori­sa­tion d’accès pré­coce, autori­sa­tion d’accès com­pas­sion­nel et cadre de pre­scrip­tion com­pas­sion­nelle, pourquoi en 2021 une réforme de l’accès déroga­toire aux médica­ments ?

Avant la réforme, la ges­tion des dis­posi­tifs d’autorisation tem­po­raire d’utilisation (ATU) était dev­enue très com­plexe. Six dis­posi­tifs d’accès déroga­toire co-exis­taient en 2020, cha­cun régi par des critères d’accès et de prise en charge spé­ci­fiques. De plus, le périmètre de recom­man­da­tion tem­po­raire d’autorisation (RTU) et d’ATU se recoupaient et les procé­dures étaient longues et dépen­dantes des lab­o­ra­toires.

La refonte totale du sys­tème de l’accès déroga­toire aux médica­ments par l’article 78 de la LFSS de 2021, pour les pris­es en charge et médica­ments faisant l’objet d’ATU et de RTU, garan­tit désor­mais la péren­ni­sa­tion de l’accès à ces traite­ments inno­vants. En 2021, la con­som­ma­tion de médica­ments ren­trant dans le champ de l’accès pré­coce com­pas­sion­nel représen­tait 475 mil­lions d’euros, en aug­men­ta­tion de 53 % par rap­port à l’an­née 2020.

S’agit-il d’une sim­pli­fi­ca­tion des process ou des procé­dures ?

En pra­tique, les procé­dures ne sont pas sim­pli­fiées, mais le cadre est plus clair.

L’autorisation d’accès com­pas­sion­nel (AAC), anci­en­nement nom­mée ATU nom­i­na­tive, est con­sid­érée pour des besoins médi­caux nom­i­nat­ifs aux­quels peu­vent répon­dre des médica­ments qui n’ont pas voca­tion à être com­mer­cial­isés. Les AAC sont demandées pour un médica­ment non autorisé et non disponible en France par un pre­scrip­teur hos­pi­tal­ier, pour un patient nom­mé­ment désigné, sous réserve que l’ANSM ait la capac­ité de pré­sumer d’un rap­port bénéfice/risque favor­able pour une mal­adie grave, rare ou inval­i­dante.

L’ac­cès pré­coce vise les médica­ments répon­dant à un besoin thérapeu­tique non cou­vert et sus­cep­ti­bles d’être inno­vants et pour lesquels l’efficacité et la sécu­rité du médica­ment sont forte­ment pré­sumées dans une indi­ca­tion thérapeu­tique pré­cise visant une mal­adie grave, rare ou inval­i­dante, sans traite­ment appro­prié. Le lab­o­ra­toire s’engage à dépos­er une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans un délai déter­miné de deux ans.

Ain­si, les ATU C (de cohorte) devi­en­nent des accès pré­coce pré-AMM et les pris­es en charge tem­po­raires au titre du post-ATU devi­en­nent des accès pré­co­ces post-AMM.

Qu’est-ce qui change en pra­tique pour les pro­fes­sion­nels de san­té ?

Pour les autori­sa­tions d’accès com­pas­sion­nels à l’ini­tia­tive des pre­scrip­teurs, les modal­ités de demande et de délivrance ne sont pas mod­i­fiées. Une note d’information inter­min­istérielle du 7 févri­er 2022 prévoit la trans­mis­sion de l’indication thérapeu­tique des médica­ments via le code indi­ca­tion. Plus aucun code « NXXXX00 » n’est val­orisé. La demande est prise en charge automa­tique­ment à 100 % par l’Assurance mal­adie.

Pour les autori­sa­tions d’accès pré­coce, les pre­scrip­teurs infor­ment leurs patients sur la pre­scrip­tion effec­tuée et son car­ac­tère pré­coce et déroga­toire. La prise en charge à 100 % par l’Assurance mal­adie est automa­tique dès l’octroi de l’autorisation. Et les codes indi­ca­tion sont trans­mis via le RSF‑H. Enfin, le délai pour obtenir l’ac­cès pré­coce d’un médica­ment est rac­cour­ci à 3 mois après recev­abil­ité du dossier.

Pour les accès pré­co­ces, accès com­pas­sion­nels très pré­co­ces ou dans le cadre de pre­scrip­tions com­pas­sion­nelles, la col­lecte des don­nées « en vie réelle » auprès des patients est réal­isée afin d’obtenir des data sur l’ef­fi­cac­ité, l’in­térêt de l’arse­nal thérapeu­tique et la sécu­rité, qui per­me­t­tront une éval­u­a­tion régulière du médica­ment. Une con­ven­tion entre l’entreprise et l’établissement prévoit les modal­ités de dédom­mage­ment pour rémunér­er le temps passé par les pro­fes­sion­nels de san­té pour ren­seign­er les plate­formes des four­nisseurs.

Quel est le bilan à 10 mois de la réforme 2021 ?

Dix mois après l’entrée en vigueur de la réforme sur l’accès pré­coce, le bilan pub­lié par la HAS et l’ANSM est posi­tif, notam­ment pour ce qui est de la rapid­ité de traite­ment des deman­des et par ric­o­chet celle d’accès aux dis­posi­tifs. Cette réforme per­met non seule­ment d’accélérer la mise à dis­po­si­tion de traite­ments inno­vants mais égale­ment d’approfondir les con­nais­sances sci­en­tifiques et la col­lecte de don­nées.

Sur 100 deman­des déposées par les lab­o­ra­toires phar­ma­ceu­tiques auprès de la HAS, 50 déci­sions favor­ables ont été ren­dues. Les délais d’instruction fixés régle­men­taire­ment à 90 jours max­i­mum sont actuelle­ment de l’ordre de 60 jours, c’est-à-dire que la HAS et l’ANSM trait­ent les deman­des en 2 mois au lieu de 3.

Les patients tien­nent égale­ment une large place dans ce dis­posi­tif. Sur les 50 déci­sions ren­dues, 23 ont été ali­men­tées par des con­tri­bu­tions de patients. Des asso­ci­a­tions de patients ont même été audi­tion­nées par la Com­mis­sion de trans­parence de la HAS, c’est remar­quable.

Inter­view réal­isée dans le cadre de la Journée des métiers de la FHP-MCO le 22 juin 2022

Liens utiles :

Site DGOS : https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisations-temporaires-d-utilisation-atu

Site ANSM : https://ansm.sante.fr/vos-demarches/professionel-de-sante/demande-dautorisation-dacces-compassionnel

Site HAS : https://www.has-sante.fr/jcms/r_1500918/fr/acces-precoce-a-un-medicament

Régle­men­ta­tion rel­a­tive à l’accès com­pas­sion­nel :

Régle­men­ta­tion rel­a­tive aux autori­sa­tions d’accès pré­coce

Tableaux référen­tiels :

https://solidarites-sante.gouv.fr/IMG/xlsx/tableau_codage_par_indication_post-atu.xlsx

https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisation-d-acces-precoce-autorisation-d-acces-compassionnel-et-cadre-de

https://solidarites-sante.gouv.fr/IMG/xlsx/referentiel_aac_cpc.xlsx